由于真实世界研究更贴近真实诊疗环境，能纳入很多RCT研究无法纳入的人群（比如孕妇、婴幼儿、老年人、一般情况较差的患者），评估很多RCT研究无法评估的暴露（比如有害行为、有害物质、感染病源体）或观察很多RCT研究无法承受的结局指标（肿瘤发生、死亡），且真实世界研究入排标准不严苛，执行起来较为容易（便宜），样本量可以很大，故这种研究类型颇受学者和临床医生的欢迎。近年来，国内大小学术会议大家都以“发表我们中国人自己的真实世界数据”为荣。要知道，统计严谨的真实世界研究发表杂志的分数日渐升高，前瞻性真实世界研究(比如registry研究）重磅不说，哪怕回顾性的真实世界研究，只要样本量够大，统计全面严格，发个二三十分也不是梦。
目前，大多数学者都认同真实世界研究所产生的证据是注册RCT研究结果的重要补充，甚至不少学者认为，大样本的、混杂偏倚控制的很好的真实世界研究可以媲美RCT研究，作为药物审评和指南制定的重要根据。
那么问题来了，到底什么是真实世界研究？
其实，这个概念并没有得到官方背书，学界主要存在两种观点。
第一种，认为患者全免费的前瞻性随机对照研究以外的所有研究，都是真实世界研究。也就是说，这一部分学者认为，所谓真实世界研究是相对RCT研究而言的，所以，所有的回顾性研究都是真实世界研究，所有的我们既往熟悉的研究类型，比如队列研究、病例对照研究、横断面研究，都是真实世界研究。如果照这个标准看，我们所有临床医生都能很容易的开展真实世界研究。
然而，第二种观点认为，所谓的真实世界研究是相对“传统临床研究类型”而言的[1]，也就是说，RCT研究、队列研究、病例对照研究、横断面研究等教科书里传统临床研究类型之外的研究，才算是真实世界研究。具体来说，这种语境下的真实世界研究包括但不限于：
药品或疾病登记研究（比如我国大名鼎鼎的“中国消除乙肝临床研究平台CR-HepB）；基于国家级的医保/健保数据库电子健康档案或医疗保险理赔账单的研究（台湾和韩国由于健保制度健全，平台数据完备，这类的高分文章发了一大堆……）；基于患者个人健康设备/程序/apps的研究（比如侯金林教授牵头的母婴阻断项目小贝壳APP所产生的数据）……按照第二种定义，一般临床医生由于没有医保数据库的权限、没有经济能力搭建登记研究